A Food and Drug Administration (FDA), agência federal reguladora norte-americana, aprovou um novo tratamento para a atrofia muscular espinal. À base do medicamento Zolgensma, da Novartis, a aplicação, que opera no nível genético, tem custo fixado pela farmacêutica em US$ 2,1 milhões anuais. A doença é considerada rara, mas trata-se da principal causa de morte genética entre crianças – uma a cada 10 mil recém-nascidos são detectados com o problema. Apesar do alto custo, ainda não se sabe se o efeito do tratamento é permanente ou apenas “duradouro”.
Os administradores da farmacêutica suíça apresentaram o medicamento em conferência de imprensa, salientando que “é um preço justo e razoável”, tendo em conta a qualidade de vida que proporciona. “Zolgensma vai criar uma vida inteira de possibilidades para as crianças e famílias afetadas por essa condição devastadora”, disse o presidente executivo da Novartis, Vas Narasimhan.
Anteriormente, os executivos tinham sugerido que o custo do medicamento poderia chegar a US$ 5 milhões. Segundo o site Business Insider, o Spinraza, primeiro medicamento para atrofia muscular espinal, por exemplo, custa até US$ 750 mil somente no primeiro ano de tratamento,
A Novartis prevê que os bebés nascidos com atrofia muscular espinal com menos de dois anos de idade são a população-alvo do Zolgensma. Esperam disponibilizar o medicamente imediatamente e que 1100 pacientes sejam elegíveis para a primeira fase do tratamento.